Clinical Trial ID: NCT05819866
Cet essai de phase 3, randomisé, en double aveugle contre placebo, évalue l’efficacité et la tolérance de la leriglitazone chez des hommes adultes atteints d’adrénoleucodystrophie cérébrale non éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Les participants reçoivent soit la leriglitazone, soit un placebo, avec un suivi de 3 ans. Le critère principal est le délai jusqu’à une progression majeure de la maladie, définie par le décès ou une dépendance respiratoire permanente. Les critères secondaires incluent l’évolution des lésions à l’IRM (score de Loes).