Dans le cadre de l’autorisation accordée dans des circonstances exceptionnelles par l’European Medicines Agency, le titulaire de l’AMM doit maintenir un registre de patients atteints de Xanthomatose cérébrotendineuse traités par acide chénodéoxycholique. Ce registre recueille des données en vie réelle à long terme sur la sécurité et l’efficacité (effets indésirables, fonction hépatique, évolution de la maladie) afin de permettre une évaluation continue du rapport bénéfice/risque.
